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    全球CRO普米爾醫藥Barry Mangum談兒科臨床研究的意義、困境和機遇

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    2022年05月12日

      隨著全球范圍內對于兒科研究的關注日益增加,近年來創新藥企對于兒童藥開發項目的熱情漸長,國內眾多藥企都加快了對兒童藥的布局。然而,兒童群體缺醫少藥的現狀還未改變。在一項以兒科為主題的訪談中,全球CRO普米爾醫藥(Premier Research)兒科高級副總裁Barry Mangum就兒科研究的重要意義、多年來的研究進展,以及該行業面臨的困境和機遇表達了自己的觀點。

    問:您認為兒科臨床研究為什么重要?

      Barry Mangum:談及兒科,就不得不提起一個常常被忽視的重要事實——兒童在世界人口中占很大比重。在相關立法出臺之前,兒童的醫療需求在很大程度上沒有得到滿足。很多兒童只能超適應癥使用為成人開發的藥物。這帶來了很大的問題,因為藥物可能會導致各種各樣的毒性,從而給兒童造成不必要的傷害。

    問:目前兒科相關行業領域面臨哪些挑戰?

      Barry Mangum:最突出的挑戰是制藥行業不想為兒童開發藥物,因為幾乎無利可圖。此外,開發者進行兒科臨床研究,對于其成人醫療產品來說意味著額外的風險。如果開發者為兒童開發了一種藥物,并發現了該藥物對兒童的不良影響,那么美國FDA可能會針對該藥物發布黑框警告(Black-box warning)[1]。

      兒科相關行業領域面臨的另一個顯著挑戰是重新配制兒科藥物。開發者必須針對兒童制備液體藥劑、懸浮藥劑、注射劑等配方的藥物,而不能在兒童群體中套用成人藥劑配方。

    問:隨著兒科臨床研究日益增多,業內是否存在特別常見的錯誤看法?

      Barry Mangum:我認為有一個相當常見的錯誤看法是,兒科是一個較容易進行臨床研究的領域。然而,事實并非如此。實際上,合格的兒科研究人員數量十分有限,原因很簡單,因為我們進行兒科研究的歷史遠不如成人研究深遠。

    問:您認為兒科研究的進展如何?未來會怎樣?

      Barry Mangum:未來,專門針對兒科患者群體的研究工作將大幅增多。這一點,我們從目前基因療法、罕見病和超罕見病領域的大量研究工作可以看出端倪。要知道,目前全球已確認的超7000種罕見病中約一半屬于兒科領域。兒科罕見病法規出臺[2],以及高額的兒科罕見病優先審查憑證 (PRV)等利好措施,正在激勵生物技術界積極投入兒科罕見病藥物開發。從這些不難看出,兒科研究正逐步引起更多關注的趨勢。

      兒科藥物開發將進入革新的時代。我相信,基因療法和細胞療法將是未來行業發展的重點領域,無論在兒科研究或成人研究領域皆是如此。當然,有些人會對此有異議,沒關系。但我相信,目前基因療法在美國和世界各地都已取得相當可觀的進展,我們很快將看到專門用于治療疾病的藥物上市。

      我認為兒童的未來將無比光明,因為我們在正確的時間和地點做著正確的事。我希望看到兒科研究的發展得以加速,但同時也必須謹記,FDA和EMA以及世界各地的監管機構希望我們在進行兒科研究時保持謹慎。隨著時間的推移,我們將對如何進行兒科研究形成足夠清晰的認識。

      普米爾醫藥(Premier Research)致力于通過兒科研究改善兒童及其家庭的生活,在兒科臨床研究方面擁有豐富經驗,并且洞悉不斷變化的監管環境。普米爾醫藥的專家團隊致力于在兒科臨床研究方案制定和項目實施等方面為申辦方提供全方位的有力支持。

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      普米爾醫藥(Premier Research)目前已經充分掌握腫瘤學和血液學、罕見病、神經科學、全球開發注冊策略等各方面領域。依托 20 年產品開發經驗,公司可以提供從初始策略制定、臨床開發再到最終監管申報的一站式全方位服務。關注普米爾醫藥公眾號Premier Research,獲取更多行業洞見。

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